As doenças raras, aquelas que afetam até 65 em cada 100 mil habitantes, poderão ser enfrentadas por uma política nacional. Projeto de lei com esse objetivo (PLS 530/2013) foi aprovado, nesta terça-feira (20), pela Comissão de Assuntos Econômicos (CAE) e encaminhado para decisão terminativa na Comissão de Assuntos Sociais (CAS).

Como se estima que existam de 6 mil a 8 mil enfermidades desse tipo, o contingente de pessoas afetadas por doenças raras chega a 13 milhões. De autoria do senador Vital do Rêgo (PMDB-PB), o projeto prevê que a política será implementada no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS) de forma descentralizada, integrada e articulada entre União, estados e municípios.

A proposta define alguns componentes dessa política, como plano de ação anual, previsão de recursos orçamentários (em cada esfera de governo), criação de centros de referência para tratamento, elaboração de cadastro nacional e política farmacêutica que garanta o acesso dos pacientes a medicamentos com efetividade clínica, entre outros.

O projeto prevê estímulo à pesquisa científica e ao desenvolvimento tecnológico voltados à prevenção e ao tratamento de doenças raras, "com ênfase na produção de novos medicamentos e imunobiológicos".  Outra diretriz estabelecida é a capacitação de profissionais de saúde e de gestores para atuação no âmbito da política nacional de doenças raras, bem como de cuidadores, familiares e responsáveis.

A proposta altera a Lei 6.360/1976 para viabilizar a importação de "medicamento órfão", destinado especificamente ao tratamento de doença rara. De acordo com o projeto, a importação desse tipo de medicamento ou imunobiológico, com base em prescrição médica, independe de licença ou de registro de autoridade sanitária, desde que não se destine à comercialização.

O relator, senador Eduardo Suplicy (PT-SP), apresentou voto favorável à proposição e lembrou que o Senado aprovou e encaminhou à Câmara dos Deputados, no dia 4 de outubro de 2013, o PLS 231/2012. Esse projeto garante a aplicação mínima de 30% dos recursos do Programa de Fomento à Pesquisa em Saúde no desenvolvimento tecnológico de medicamentos, imunobiológicos, produtos e outras modalidades terapêuticas destinados ao tratamento de doenças raras ou negligenciadas. Caso aprovada, essa proposição assegurará uma importante fonte de recursos para a Política Nacional para Doenças Raras, de que trata o PLS 530/2013, na avaliação do relator.

Os senadores Ricardo Ferraço (PMDB-ES) e Lúcia Vânia (PSDB-GO) destacaram a importância da criação da Política Nacional de Doenças Raras prevista no projeto.